Criança com distrofia muscular de Duchenne completa um ano da infusão do Elevidys, medicamento de R$ 20 milhões obtido na Justiça

Em 16 de julho de 2025, Gabriel Rodrigues Barreto, então com oito anos, recebeu no Hospital da Criança de Brasília uma terapia gênica indicada para a distrofia muscular de Duchenne — tratamento de altíssimo custo obtido por decisão liminar em ação conduzida pelo escritório Martins Feitoza Advogados Associados. Um ano depois, a família relata boa evolução clínica. O medicamento, porém, segue com uso suspenso no Brasil desde julho de 2025.

Nota da Redação: como regra, o AV Notícias preserva a identidade das pessoas envolvidas nos casos que publica, sobretudo crianças. Neste caso, por se tratar de um marco relevante e a pedido da família, os responsáveis legais autorizaram expressamente, por escrito, a divulgação do nome e da história de Gabriel.

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa, causada pela ausência da distrofina — proteína essencial ao funcionamento da musculatura. Provoca perda progressiva de força muscular, levando gradualmente à perda da capacidade de caminhar, a comprometimento respiratório e cardíaco e à significativa redução da expectativa de vida. Atinge quase exclusivamente meninos.

A terapia gênica em questão atua na causa genética da doença em pacientes que atendem a critérios clínicos específicos, e está entre os medicamentos mais caros do mundo.

Como o acesso foi obtido na Justiça

O acesso ao tratamento foi viabilizado por uma ação judicial considerada inédita no Distrito Federal, na qual o escritório obteve decisão liminar determinando o fornecimento da terapia. Gabriel permanece, até o momento, como o único paciente do Distrito Federal a ter recebido essa terapia gênica.

Para a sócia fundadora do escritório, Dra. Fernanda Feitoza, o caso representa um precedente relevante na efetivação do direito constitucional à saúde e mostra o papel do Judiciário na garantia de acesso a tratamentos de alta complexidade quando presentes indicação médica e evidências científicas.

Um ano depois: o relato da família

Segundo a família e a advogada responsável pelo caso, Gabriel mantém a capacidade de caminhar, segue realizando regularmente as terapias multiprofissionais — entre elas fisioterapia, terapia ocupacional e fonoaudiologia — e apresenta boa evolução clínica no período. Ele também tem diagnóstico de Transtorno do Espectro Autista (TEA), o que torna ainda mais importante a continuidade do acompanhamento multidisciplinar.

Por que o medicamento está suspenso no Brasil

O medicamento obteve registro excepcional no Brasil no fim de 2024, com indicação restrita a pacientes que ainda caminham, na faixa de 4 a 7 anos e que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a Anvisa determinou a suspensão temporária da comercialização e do uso do produto no país, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, após relatos internacionais de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto.

Desde então, a agência vem exigindo do laboratório dados de segurança e análises de causalidade. Em audiência pública na Câmara dos Deputados, em junho de 2026, a Anvisa informou ter identificado importantes efeitos hepatotóxicos nas análises e que os dados de acompanhamento após três anos de uso apontam tendência de queda dos marcos motores obtidos nos primeiros anos — ponto que, segundo a agência, ainda precisa ser investigado tecnicamente. A Anvisa afirma que o processo tramita em regime de prioridade, mas que não é possível antecipar prazos.

Nos Estados Unidos, o medicamento segue autorizado pela FDA, porém com restrições: em novembro de 2025, a agência norte-americana aprovou a inclusão de uma tarja de advertência — seu alerta mais destacado — sobre risco de lesão hepática grave e insuficiência hepática aguda, e limitou a indicação a pacientes que ainda caminham, a partir dos 4 anos.

O apelo pela retomada

A Dra. Fernanda Feitoza defende que a Anvisa conclua a reavaliação regulatória, permitindo a retomada da disponibilização para pacientes brasileiros que preencham os critérios técnicos estabelecidos.

"A cada mês de espera, crianças diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne perdem capacidade muscular de forma irreversível. Esperamos que o processo regulatório seja concluído com a maior brevidade possível, permitindo que outras famílias também tenham acesso a essa oportunidade de tratamento", afirma a advogada.

O que as famílias devem saber

O caso ilustra dois pontos distintos. O primeiro é jurídico: quando há indicação médica fundamentada e critérios clínicos preenchidos, é possível buscar na Justiça o acesso a tratamentos de alta complexidade, inclusive por meio de decisões liminares.

O segundo é clínico e regulatório: enquanto a suspensão da Anvisa estiver em vigor, o uso do medicamento no Brasil permanece interrompido, e a decisão sobre sua retomada dependerá da avaliação de segurança em curso. Famílias que convivem com a DMD devem discutir qualquer alternativa terapêutica com a equipe médica que acompanha o paciente, considerando os riscos já documentados e a elegibilidade de cada caso.

---

Esta notícia tem caráter informativo e não substitui a orientação médica nem a análise de um advogado sobre o caso específico. As informações sobre a situação regulatória do medicamento refletem dados públicos disponíveis até a data de publicação. A divulgação do nome e da história da criança foi expressamente autorizada, por escrito, pelos responsáveis legais.